Redacción. La unidad de Enfermedades Intersticicales del Hospital Virgen del Rocío ha iniciado un ensayo clínico en pacientes con una enfermedad minoritaria, la Linfangioleiomiomatosis, que afecta exclusivamente a mujeres en edad fértil. En estos momentos ha comenzado el reclutamiento de pacientes que quieran colaborar de manera voluntaria, quienes pueden ponerse en contacto con el servicio de Neumología del Virgen del Rocío para valorar si cumplen los requisitos para participar en el estudio.
La linfangioleiomiomatosis es una enfermedad rara que afecta típicamente a mujeres entre 20 y 40 años. Existe mayor riesgo en las mujeres de raza blanca. Afecta a menos de una persona entre un millón. Se caracteriza por la proliferación de células atípicas de músculo liso en todo el tórax, que incluye el parénquima pulmonar, el sistema vascular, los linfáticos y las pleuras, que conduce a la distorsión de la arquitectura pulmonar, enfisema quístico y deterioro progresivo de la función pulmonar.
Se desconoce su causa y aparece espontáneamente. La hipótesis más extendida es que depende de las hormonas sexuales femeninas; de ahí que se relacione con la edad fértil de la mujer.
Combinación
Para ampliar el conocimiento de esta enfermedad y ver cómo reacciona a una nueva combinación de medicamentos, un equipo de neumólogos del hospital sevillano (los Dres. Rodríguez Portal, López Ramírez y López Bauzá) ha iniciado un ensayo clínico Fase II randomizado, doble ciego, aprobado por el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades en el que participan varios centros de toda España. El nombre del estudio es LORALAM y se prevé terminar el reclutamiento de pacientes a final de año, con idea de tener los resultados en 2023.
El objetivo principal es analizar la seguridad de la combinación de loratadina con sirolimus. Además, los especialistas van a investigar la eficacia de dicha combinación sobre la función pulmonar (FEV1, DLCO), el tiempo sin progresión de enfermedad, sin requerir un trasplante de pulmón y la prolongación de vida del paciente. Asimismo, la necesidad de hospitalización y la presencia de biomarcadores séricos (VEGF-D y MIAA) en los pacientes.
En principio, otros trabajos anteriores publicados (Carmen Herranz et al. Histamine signaling and metabolism identify potential biomarkers and therapies for lymphangioleiomyomatosis. EMBO Mol Med (2021) 13: e13929) han demostrado, de manera preliminar, que estos dos fármacos podrían disminuir el deterioro de la función pulmonar y la formación de linfangioleiomiomas. Además, parece que también potencian el efecto antiproliferativo de sirolimus, un inmunosupresor que inhibe la proliferación celular típica en esta enfermedad.
Los especialistas del Virgen del Rocío llevan a cabo el ensayo con la colaboración de la Asociación Española de Linfangioleiomiomatosis, quien también está promoviendo la participación en el estudio, ya que puede aportar nuevas opciones terapéuticas para esta enfermedad rara.
