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Este ensayo evalúa AVB-101 en personas con demencia frontotemporal con mutaciones en el gen GRN. Los centros ASPIRE-FTD de la UE y EE.UU. utilizarán el sistema de navegación ClearPoint® junto con la cánula SmartFlow® para la administración intratalámica de la terapia génica
ClearPoint Neuro, Inc. (NASDAQ: CLPT) (la «empresa»), una compañía global de dispositivos, células y terapia génica que ofrece navegación precisa en el cerebro y la columna vertebral, felicita hoy a su socio AviadoBio por tratar a su primer paciente en el ensayo clínico de fase 1/2 ASPIRE-FTD que evalúa su terapia génica en investigación AVB-101 en personas con demencia frontotemporal (DFT) con mutaciones en el gen de la progranulina (GRN).
«La DFT es una causa importante de demencia en personas menores de 65 años y tiene un impacto devastador en pacientes y familias. La importancia de administrar con precisión esta terapia génica única en el tálamo, al tiempo que se minimiza la exposición sistémica, es el caso concreto de uso de la plataforma mínimamente invasiva de ClearPoint para la administración de genes y células», afirma Jeremy Stigall, director comercial de ClearPoint Neuro. «Es un orgullo para nosotros apoyar a AviadoBio y al equipo del Hospital Mazowiecki Szpital Bródnowski, así como a otros centros de ensayos clínicos previstos en Europa y Estados Unidos».
Más información sobre el estudio ASPIRE-FTD en https://clinicaltrials.gov/study/NCT06064890.
Acerca de la demencia frontotemporal con mutaciones de la progranulina (DFT-GRN)
La DFT es una forma devastadora de demencia de aparición temprana que suele conducir a la muerte en un plazo de siete a trece años desde la aparición de los síntomas y de tres a diez años desde el diagnóstico.1,2 Las personas con DFT presentan habitualmente cambios de personalidad, alteraciones del comportamiento, pérdida del lenguaje, apatía y movilidad reducida.3
La DFT es una de las principales causas de demencia en personas menores de 65 años4 con una prevalencia estimada en un momento dado de hasta 4,6 casos por cada 1.000 personas.5 La DFT suele afectar a personas más jóvenes que la enfermedad de Alzheimer, y la mayoría de los casos de DFT se manifiestan entre los 45 y los 68 años de edad.6,7 Dada su temprana aparición, la DFT puede tener un impacto mucho mayor en el trabajo, la familia y la economía que la enfermedad de Alzheimer.8 Los casos de DFT genéticos representan aproximadamente un tercio de los casos y están asociados a mutaciones autosómicas dominantes en tres genes, incluido el gen GRN (progranulina).9 Aproximadamente 11.000 personas en EE. UU. y la UE5 padecen DFT-GRN, con aproximadamente 2.200 casos nuevos al año.1,10 Algunos casos de DFT son frecuentemente identificados de forma errónea, y el retraso en el diagnóstico es frecuente. Se estima que estas cifras aumentarán a medida que la educación sobre la enfermedad, el conocimiento de la genética y las opciones de investigación y tratamiento aumenten.
1 Onyike CU. Neuroepidemiology. 2011;37:166–167
2 Riedl L et al. Neuropsychiatr Dis Treat. 2014;10:297–310
3 Pressman P and Miller BL. Biol Psychiatry. 2014;75(7):574–581
4 Hendriks S, Peetoom K, Bakker C, et al. Global Prevalence of Young-Onset Dementia: A Systematic Review and Meta-analysis. JAMA Neurol. 2021;78 (9):1080–1090. doi:10.1001/jamaneurol.2021.216
5 Hogan DB et al. Can J Neurol Sci. 2016;43 (Suppl 1):S96–S109
6 Moore KM et al. Lancet Neurol. 19(2):145–156
7 Kansal K et al. Dement Geriatr Cogn Disord. 2016;41:109–122
8 Galvin JE et al. Neurology. 89(20):2049–2056
9 Young JJ et al. Ther Adv Psychopharmacol. 2018;8(1):33–48
10 Kuang, L., et. al. Frontotemporal dementia non-sense mutation of progranulin rescued by aminoglycosides. Human Molecular Genetics 2020;29 (4):624-634
Acerca de ClearPoint Neuro
ClearPoint Neuro es una empresa de dispositivos, células y terapia génica que ofrece navegación precisa en el cerebro y la columna vertebral. La empresa ofrece productos clínicos de probada eficacia y servicios de desarrollo preclínico para la administración controlada de fármacos y dispositivos. El producto estrella de la empresa, el sistema de navegación ClearPoint Neuro, cuenta con la autorización de la FDA y el marcado CE. ClearPoint Neuro colabora con centros sanitarios y de investigación de Norteamérica, Europa, Asia y Sudamérica. La empresa también colabora con las empresas farmacéuticas y biotecnológicas más innovadoras, centros académicos y organizaciones de investigación por contrato que ofrecen soluciones para la administración directa de terapias en el SNC en estudios preclínicos y ensayos clínicos en todo el mundo. Hasta la fecha, se han llevado a cabo miles de procedimientos con el apoyo del equipo de especialistas clínicos sobre el terreno de la empresa, que ofrece asistencia y servicios a sus clientes y socios a nivel internacional. Más información en www.clearpointneuro.com.
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