Redacción. El Hospital Universitario Virgen Macarena de Sevilla, a través de su Servicio de Pediatría, acaba de poner en práctica el programa Contigo MPS, diseñado por las empresas HNP Spain y Bio-Marin, mediante el que se realiza la administración ambulatoria extra hospitalaria de la terapia enzimática sustitutiva con galsulfasa (Naglazyme), en una paciente pediátrica con mucopolisacoaridosis(MPS) tipo VI o enfermedad de Maroteaux -Lamy.
El objetivo principal de este programa es permitir la infusión del tratamiento en un entorno seguro para el paciente que mejore su calidad de vida y permita una continuidad asistencial sin tener que acudir al hospital. Gracias a esto, ya una primera paciente y su familia han podido acogerse al programa, evitando el desplazamiento semanal al Hospital, localizado a unos 75 minutos de su domicilio, lo que reduce en gran medida las interferencias en su actividad escolar y la actividad laboral de sus cuidadores.
Ahora, recibe el tratamiento en su centro de salud, a 10 minutos de su domicilio, y dispone de más flexibilidad horaria para recibir la infusión con la misma seguridad y garantía, añade. Los pacientes con enfermedades crónicas con frecuencia están obligados a realizar numerosas revisiones clínicas y pruebas complementarias que comportan frecuentes visitas a los centros sanitarios. Además, en algunos casos, los tratamientos que precisan no pueden ser administrados por vía oral y deben recibirlos en un entorno hospitalario.
Enfermedades metabólicas hereditarias
Las mucopolisacoaridosis son un grupo de enfermedades metabólicas hereditarias caracterizadas por un funcionamiento deficitario de las enzimas que participan en el metabolismo de los glicosaminglicanos en los lisosomas, produciendo su acumulación en múltiples órganos y sistemas. Existen tratamientos enzimáticos sustitutivos para algunos tipos de MPS dirigidos a disminuir la progresión de la enfermedad y mejorar su pronóstico.
Estos tratamientos se suministran generalmente con frecuencia semanal y por víaintravenosa en los hospitales. «Todo esto, influye notablemente en su calidad de vida y la de sus familias, ya que condiciona absentismo escolar y laboral, así como dificultades en la organización familiar». Por ello, «acercar los tratamientos al entorno de los pacientes, es uno de los principales objetivos que preocupan a los profesionales sanitarios, pacientes y familiares».
Además, «con la realidad pandémica actual, es importante disminuir la frecuentación de los hospitales y el riesgo de exposición al coronavirus de los pacientes con enfermedades crónicas», explican los neuropediatras.
Antencedentes
Con anterioridad a la primera paciente beneficiada de esta modalidad de tratamiento, ya previamente, otro paciente pediátrico con MPS tipo II (síndrome de Hunter) del área hospitalaria Macarena, se acogió a un programa similar, TSE@Home diseñado por HNP Spain y Shire-Takeda. Desde Octubre de 2017 recibe tratamiento enzimático sustitutivo con idursulfasa (Elaprase) en este caso en su propio domicilio, localizado a 1,15 minutos de la capital sevillana y con una valoración global muy positiva por él y sus padres de la mejora percibida en calidad de vida.
Para poder implementar estos dos valiosos recursos, ha sido necesario realizar previamente un minucioso trabajo por parte de varios Servicios del Hospital Virgen Macarena. En primer lugar, han intervenido los neuropediatras del Servicio de Pediatría que son los médicos referentes de ambos pacientes y los responsables de valorar la idoneidad de la administración ambulatoria del tratamiento fuera del hospital, de prescribir y ajustar la dosis del mismo, así como de indicar la premedicación y la medicación de rescate que se pudiese precisar en el centro de salud o en domicilio.
También ha participado el Servicio de Farmacia Hospitalaria, proveedor del tratamiento enzimático y responsable de hacer la entrega semanalmente a la enfermera encargada de la administración ambulatoria, así como al personal del centro de salud de referencia, entre otros actores implicados. Todo un equipo multidisciplinar coordinado para garantizar la seguridad del paciente.
